莱伯遗传性视神经病变(LHON)(莱伯视神经萎缩)行业趋势分析：全球市场增速有望加快

莱伯遗传性视神经病变(LHON)(莱伯视神经萎缩)是一种罕见的、致盲的、母系遗传的线粒体遗传性疾病，需要有效的治疗。LHON是一种影响视网膜神经节细胞（RGCs）的非综合征性视神经病变，其轴突形成视神经并通过视交叉和视束延伸到大脑。LHON的病理生理学特征是RGCs及其轴突的选择性缺失，导致快速进行的双侧中央视力丧失。内部和外部环境因素也可能发挥作用。有人提出，系统性疾病、营养缺乏、创伤、药物或毒素会对线粒体代谢产生压力或直接或间接抑制，从而影响疾病的表型表达。LHON的三种典型症状是乳头周围毛细血管扩张性微血管病、椎间盘周围神经纤维层肿胀（假性水肿）以及荧光素血管造影术中椎间盘或乳头状区域无渗漏（区分LHON和真正水肿的椎间盘）。

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GenSight Biologics是一家创新的临床阶段基因治疗公司，目前专注于为严重视网膜神经退行性疾病患者发现、开发和商业化新疗法。其任务是将基因治疗的科学进步转化为治疗眼睛和中枢神经系统严重退行性疾病患者的新方法。

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http://www.lstxf.com/reports/1748576-leber’s-hereditary-optic-neuropathy--lhon---leber-optic-atro-market-report.html